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CDE相继发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)》及《儿科用药临床药理学研究指导原则(征求意见稿)》

发布时间: 2020-09-03 浏览:430

     考虑到我国儿童药物研发及药品注册中的实际需要,帮助企业更好地理解《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》在儿童药物研发中的应用,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)》(见附件),经国家药品监督管理局审核同意,于2020年08月31日发布,自发布之日起施行。

     满足我国儿童药物研发及注册需要,鼓励采用新技术、新方法开展儿童用药临床试验,进一步明确儿科用药临床药理学技术要求,药审中心组织起草了《儿科用药临床药理学研究指导原则(征求意见稿)》,现公开征求意见。

     通常,药物研发需要在目标治疗人群中开展设计科学和良好控制的研究,用以评价药物的有效性和安全性。儿童药物研发遵循同样的原则,也需要通过适当的研究数据支持药物在目标年龄段儿童患者中的合理使用。然而,在实际操作中,按照传统临床试验的设计和研究方法,以儿童为受试者的试验与成人试验相比,面临更多困难与挑战。儿童临床试验常常难以开展或进展缓慢,导致药物在儿童中使用的有效性和安全性评价证据不足,从而影响儿科临床中药品的可及性和使用规范性。

附件 1 : 真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行).pdf

附件 2 : 《儿科用药临床药理学研究指导原则(征求意见稿)》.docx